Benefici a lungo termine dalla terapia intensiva nella sclerosi multipla

Nuove scoperte dei ricercatori dell’Università di Cardiff suggeriscono che la terapia intensiva durante le prime fasi della sclerosi multipla (SM) porta a risultati migliori a lungo termine per i pazienti, nonostante sia spesso considerata un’opzione più rischiosa rispetto ad altri trattamenti di prima linea.

Thankfully, My Disease Is Not (Mortimer Dempsey)

Negli ultimi 10-20 anni hanno assistito a enormi progressi nel trattamento della SM recidivante-remittente, con oltre 12 farmaci autorizzati che hanno dimostrato di sopprimere la malattia attività. Tuttavia, i farmaci differiscono notevolmente per efficacia e sicurezza; i farmaci con l’effetto più forte sono spesso associati ai rischi più preoccupanti. Di conseguenza, rimane una considerevole incertezza tra i medici e le persone con SM nel trattare in modo aggressivo la condizione nelle fasi iniziali, con terapie intensive precoci ad alta efficacia spesso riservate a quelle con SM grave in rapida evoluzione. Il nostro studio ha cercato di esplorare i risultati a lungo termine per le persone con SM in base alla loro strategia di trattamento iniziale: o terapia intensiva precoce, che è associata a un profilo di sicurezza più complesso, o farmaci più lievi che possono essere intensificati a farmaci più potenti in caso di continua attività di malattia. Il team ha esaminato i dati di una coorte di 592 persone con SM, trattate nel sud del Galles negli ultimi 20 anni. L’analisi si è concentrata principalmente sulla modifica dell’EDSS (Expanded Disability Status Scale), un metodo per quantificare la disabilità nella SM e monitorare i cambiamenti nel livello di disabilità a cinque anni dall’inizio del trattamento. Delle 592 persone nello studio, 104 sono state prescritte terapie intensive iniziali mentre 488 inizialmente hanno intrapreso trattamenti meno rischiosi e di moderata efficacia. Hanno scoperto che in questa coorte, i risultati a lungo termine erano più favorevoli a seguito di terapia intensiva precoce contro terapie modificanti di prima linea, suggerendo che le soglie esistenti per questo approccio terapeutico potrebbero essere troppo alte, e il ritardo imposto dalle strategie di escalation può causare opportunità terapeutica perduta. Questi dati mostrano che in un panorama terapeutico molto complesso, i dati di routine raccolti nelle cliniche del NHS hanno un enorme valore nel fornire prove reali che possono aiutare a rispondere domande che sono importanti per i pazienti. In effetti, queste scoperte hanno contribuito al successo di oltre 10 milioni di dollari per finanziare DELIVER-MS, un trial multicentrico prospettico di algoritmi di terapia che modifica la malattia con partecipanti nel Regno Unito e negli Stati Uniti. Nel frattempo, c’è lavoro da fare nello sviluppo di procedure adeguate per il trattamento dei pazienti utilizzando l’approccio di escalation. Questi hanno bisogno di scoprire dove i trattamenti di prima linea non riescono a rallentare la progressione della malattia e rispondono spostando i pazienti verso terapie più efficaci senza che le persone sviluppino una disabilità permanente. Le persone con SM regolarmente dicono che le decisioni sul trattamento sono difficili da prendere. Questo studio potrebbe essere un punto di svolta perché suggerisce che le persone che hanno un trattamento intensivo precoce hanno una prognosi migliore a lungo termine. Stanno guidando la ricerca su terapie più numerose e migliori e sono fieri di aver finanziato questo lavoro. Il passo successivo è completare la prova DELIVER-MS: uno studio di fase 2 per confrontare i rischi ei benefici di questo approccio con uno in cui i trattamenti intensificano in intensità. Una volta completato si spera che questo possa avere implicazioni davvero positive per le persone con SM.

Daniele Corbo

Bibliografia: “Clinical Outcomes of Escalation vs Early Intensive Disease-Modifying Therapy in Patients With Multiple Sclerosis” by Katharine Harding, PhD; Owain Williams, MBBCh; Mark Willis, PhD; James Hrastelj, MBBS; Anthony Rimmer, MBBS; Fady Joseph, MD; Valentina Tomassini, PhD; Mark Wardle, MD; Trevor Pickersgill, MRCP; Neil Robertson, MD; and Emma Tallantyre, PhD in JAMA Neurology. Published February 19 2019.

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