La FDA approva ozanimod per il trattamento della sclerosi multipla

La Food and Drug Administration americana ha approvato ozanimod, una terapia immuno-modulante inventata da Scripps Research, per il trattamento di adulti con forme recidivanti di sclerosi multipla. Il farmaco è anche in sviluppo clinico avanzato per adulti e bambini con colite ulcerosa da moderata a grave e morbo di Crohn. Negli studi sui pazienti a supporto della nuova applicazione farmacologica di ozanimod, coloro che hanno assunto la medicina orale una volta al giorno hanno sperimentato una progressione della malattia significativamente inferiore – comprese meno ricadute e conservazione del cervello dall’atrofia – rispetto a coloro che hanno ricevuto cure standard, con pochissimi effetti collaterali. Il farmaco, concesso in licenza a Bristol Myers Squibb, sarà venduto con il marchio Zeposia. L’approvazione della FDA di ozanimod oggi è una pietra miliare celebrativa per la comunità della sclerosi multipla, che ha bisogno di nuovi e intelligenti interventi farmacologici per aiutare i pazienti a controllare la progressione della loro malattia. Quasi 1 milione di persone negli Stati Uniti vivono con la sclerosi multipla, secondo la National MS Society, e all’85% circa di quei pazienti viene diagnosticata la forma recidivante della malattia che ozanimod è progettata per il trattamento. Nella sclerosi multipla, il sistema immunitario attacca erroneamente la guaina mielinica, lo strato protettivo che circonda i nervi nel cervello. Ciò interrompe il flusso di informazioni all’interno del cervello e tra il cervello e il corpo, causando sintomi che possono variare da intorpidimento e problemi alla vescica a problemi di vista e paralisi muscolare. Ozanimod agisce su alcuni tipi di cellule immunitarie chiamate linfociti che sono coinvolti centralmente nell’attacco autoimmune sulla guaina mielinica. Si lega ai recettori sulla superficie delle cellule, impedendo loro di raggiungere il cervello. Di conseguenza, il numero di linfociti attivati diminuisce, diminuendo l’attacco immunitario. Le scoperte fondamentali che hanno portato a ozanimod sono state riportate dal team di Scripps Research in una serie di articoli dal 2002 al 2008. Nel 2009, Scripps Research ha concesso in licenza ozanimod alla startup biotecnologica Receptos, che Celgene ha acquistato nel 2015 per $ 7,3 miliardi. Celgene è stata acquisita da Bristol Myers Squibb nel 2019. Ozanimod è anche allo studio come trattamento per forme di malattia infiammatoria intestinale, con studi clinici in fase avanzata in corso per la colite ulcerosa e la malattia di Crohn, per i quali è un trattamento di prima classe. L’approvazione ozanimod per la sclerosi multipla è l’ultima di una serie di farmaci approvati dalla FDA che provengono dai laboratori di Scripps Research, in seguito alla più recente approvazione della tafamidis per la malattia cardiaca rara ma spesso fatale nota ATTR-CM. Scripps Research ha anche inventato farmaci che sono stati immessi sul mercato per trattare più di una dozzina di altre condizioni con bisogni medici insoddisfatti, tra cui artrite, lupus, sindrome da distress respiratorio, cancro gastrico, carcinoma polmonare metastatico non a piccole cellule, emofilia, inalazione di antrace e neuroblastoma. Ulteriori farmaci sono in fase di sviluppo per oltre 10 altre condizioni, che vanno dall’osteoartrosi al morbo di Parkinson, con diverse sperimentazioni cliniche. Non ci sono quasi altre istituzioni accademiche al mondo che hanno le competenze multidisciplinari per scoprire un nuovo composto modificante la malattia e generare dati clinici a supporto del suo sviluppo. Altre molecole sviluppate presso Scripps Research sono attualmente in fase 2 di studi clinici per le principali malattie depressive e ansia e in studi di fase 1 per il trattamento dell’autismo.

Daniele Corbo

Bibliografia: https://www.scripps.edu/

Immagine: Emotional Pain (Helena Wierzbicki)

4 commenti Aggiungi il tuo

  1. sunusaix ha detto:

    Ovunque è orrore. Sarò pessimista, ma stiamo vivendo molto male!

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    1. Ovunque è sofferenza ma ci sono anche dei semi su cui far crescere speranze. Un affettuoso saluto

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      1. sunusaix ha detto:

        Me lo auguro. Che Dio ci protegga e ci aiuti!

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      2. Dio opera sempre per il nostro bene, non perdere la speranza

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