Lo studio ChariotMS, il primo studio clinico sulla sclerosi multipla (SM) a concentrarsi solo sulle persone che non possono camminare, condotto dai ricercatori della Queen Mary University di Londra, verificherà se le compresse di cladribina (Mavenclad ® ), già autorizzate per la SM recidivante altamente attiva, possono rallentare il tasso di progressione della disabilità degli arti superiori nelle persone con SM avanzata. Ad oggi, gli studi clinici per la SM non hanno incluso persone che dipendono da una sedia a rotelle e i farmaci sono stati autorizzati solo se migliorano la capacità di deambulazione. Ciò significa che attualmente non sono disponibili terapie modificanti la malattia (DMT) per il 35-40% delle persone con SM che hanno bisogno di un aiuto significativo per camminare. In caso di successo, ChariotMS potrebbe portare al primo farmaco con licenza per la SM che protegge la funzione degli arti superiori. Trovare modi per mantenere la funzione degli arti superiori delle persone è essenziale per la loro qualità di vita, ma fino ad ora la capacità di camminare è stata l’unica misura ufficiale dell’efficacia o meno di un trattamento per la SM. Ciò ha escluso le persone che dipendono da una sedia a rotelle dal prendere parte alle sperimentazioni e, di conseguenza, dall’accesso a un trattamento efficace che aiuterà a mantenere la funzione della mano e del braccio. Esistono tre tipi principali di SM diagnosticati: recidivante, primaria progressiva e secondaria progressiva. Grazie alla ricerca, ci sono più di una dozzina di DMT autorizzati per le persone con SM recidivante e due per la SM progressiva “attiva” (dove nuove lesioni sono visibili su una risonanza magnetica). Ma decine di migliaia di persone con SM rimangono senza cure efficaci. Sebbene le compresse di cladribina siano un trattamento altamente efficace per le persone con SM recidivante, i primi dati suggeriscono che il farmaco potrebbe essere efficace anche in quelli con SM avanzata. Da gennaio 2021, ChariotMS recluterà 200 persone con SM che possono camminare solo per brevi distanze con due stampelle, o non sono in grado di camminare affatto ma mantengono alcune funzioni degli arti superiori. ChariotMS è anche la prima prova senza limiti di età superiori. Jenny Ferguson, 63 anni, vive a Norwich e ha una SM secondaria progressiva. Le è stata diagnosticata per la prima volta la forma recidivante di SM nel 1994, all’età di 37 anni. L’ex ostetrica è diventata dipendente da una sedia a rotelle circa sette anni fa, e oggi la sua unica funzione dell’arto è nel braccio e nella mano destra. Solo uno dei suoi quattro arti funziona davvero – il suo braccio destro. Ha bisogno di aiuto per cose di base come salire e scendere dal bagno, vestirsi e alzarsi dal letto e farsi preparare il cibo. Si preoccupa molto di perdere l’uso della mano destra, ad esempio di cadere e fratturarla. Quando la SM ha significato che doveva smettere di lavorare, ha iniziato a dipingere per salvare la sua sanità mentale, e adesso è grata di potersi ancora divertire. Pensa che senza dipingere non ci sarebbe praticamente alcuno scopo per la sua giornata. A volte ha sentito che le persone come lei, con SM avanzata, non sono viste come importanti. Essere esclusi dalle cure e dalle prove e poi sentirsi dire che non c’è niente per te è molto scoraggiante. Avere un trattamento in grado di preservare l’uso della sua mano farebbe un’enorme differenza per la sua vita – sarebbe enorme. Più di 130.000 persone convivono con la SM nel Regno Unito e le persone con forme più avanzate possono avere difficoltà a camminare, facendo affidamento su ausili per la mobilità come bastoni da passeggio e sedie a rotelle. Ma con il progredire della SM, molti continuano ad avere problemi con la funzione della mano e del braccio e le opzioni di trattamento iniziano a scomparire. Preservare la funzionalità della mano e del braccio migliorerebbe senza dubbio la qualità della vita delle persone con SM, aiutandole a vivere una vita più indipendente. Ecco perché questo studio fondamentale è estremamente importante e potrebbe offrire vantaggi reali ai pazienti con SM avanzata, che attualmente hanno poche opzioni di trattamento.

Daniele Corbo

Bibliografia: Queen Mary University London

Immagine: Man in a wheelchair 2 (mohamed khalil)